Cholestérol : une thérapie génique pour diviser votre taux par deux ? Mac Lesggy vous explique

Vaincre un trop plein de cholestérol, ou des maladies cardiaques grâce à une thérapie révolutionnaire ? C'est désormais possible. Mais en quoi ce traitement est-il révolutionnaire ? Il s'agit en réalité d'une thérapie génique, c’est-à-dire que l'on va modifier le génome, l’ADN de ces personnes. Et ça ne s’est jamais fait jusqu’à présent !

Ce procédé a déjà été testé chez l’animal, avec des résultats incroyables. Et aujourd'hui, 9 personnes ont reçu ce traitement, avec des résultats qui ont confirmé ceux obtenu chez les animaux. Une méthode qui va parler à tous ceux en France qui se battent contre leur mauvais cholestérol, le fameux LDL. Chez les personnes qui ont reçu ce traitement, une injection unique, le taux de LDL a été divisé par 2.

Ces personnes souffrent d’hypercholestérolémie. Dans leur patrimoine génétique, leur ADN, elles ont un gène déréglé (le gène PSCK9), qui favorise la production de mauvais cholestérol par le foie. Résultat, elles se battent toute leur vie à coups de régimes et de médicaments pour baisser leur cholestérol.

L’idée du laboratoire américain VERVE a été tout simplement de modifier l’ADN de ces personnes en injectant de l’ARN messager, un peu comme celui que l’on a dans le vaccin contre la Covid-19.

L'édition génétique, une nouveauté révolutionnaire

Or, en théorie, on ne peut pas modifier l’ADN avec cette méthode. Car l’ADN, c’est le livre ou le classeur dans la bibliothèque, et l’ARN messager c’est la photocopie d’une page de ce classeur, qui va voyager dans la cellule pour transmettre les ordres de l’ADN. Ça c’est le cas général, c’est le cas des vaccins contre la Covid, et d’autres. Mais deux chercheuses géniales ont découvert comment fabriquer de l’ARN messager qui a la capacité de modifier notre ADN, ce qui leur a valu le Prix Nobel de Médecine.

Il s'agit de la Française Emmanuelle Charpentier, et de l’Américaine Jennifer Doudna. Leur technique, rappelez-vous, s’appelle CRISPR-Cas9. Cas9 c’est une enzyme qui ouvre la molécule d’ADN, permet d’y glisser un petit morceau d’ADN bien choisi, et de refermer cet ADN avec le morceau qu’on y a glissé. C’est ce qu’on appelle de l’édition génétique. 

Combien de temps dure le résultat ?

Ce médicament consiste donc en une molécule d’ARN messager éditeur d’ADN, d’un autre ARN permettant de guider le premier vers le gène que l'on veut modifier, PSCK9. On injecte ça dans le corps du patient, et ce cocktail modifie l’ADN de ces cellules. Résultat : dans le foie du patient, le gène PSCK9 est désactivé et ne peut plus jouer son rôle. Et l'on voit chez les patients une baisse spectaculaire de cette protéine PSCK9, et surtout, du taux de mauvais cholestérol circulant dans le sang.

Et l'effet dure assez longtemps, sans doute plusieurs mois, ou même plusieurs années. Et l'on se trouve encore au début de cet essai. Chez les patients, quand les cellules se divisent, elles reproduisent la modification génétique qui a été introduite. 

Peuvent-ils la transmettre ?

C’est fort probable, et l'on voit bien les problèmes éthiques que ça pose. Car, quand c’est modifié, c’est modifié ! L’agence américaine, la FDA, demande un suivi de patients au long cours. Ils vont être étudiés sous toutes les coutures, mais pour l’instant on n’observe pas d’effet indésirable. Et derrière ces patients atteints d’hypercholestérolémie, il y a des millions de gens qui aimeraient bien voir baisser leur taux de mauvais cholestérol. On n’a donc pas fini d’entendre parler de l’édition génétique pour nous soigner !

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