Mucoviscidose : un nouveau traitement révolutionnaire pour 700 enfants

Les parents d'enfants atteints de mucoviscidose l'attendaient avec impatience : le Kaftrio, une trithérapie très efficace réservée jusque-là aux plus de 12 ans, va être proposée aux enfants de 6 à 12 ans. Elle améliore considérablement la qualité de vie des patients qui souffrent de cette maladie rare.

Des médicaments (illustration).

Crédit : LOIC VENANCE

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C'est un véritable cadeau de Noël pour les familles dont un enfant est atteint de mucoviscidose. Cette maladie rare, qui touche 7.300 patients en France. Un nouveau traitement très performant va pouvoir être délivré à 700 enfants, âgés de 6 à 12 ans, atteints de cette maladie.

Le ministère de la Santé a, en effet, annoncé ce mardi que le Kaftrio, un traitement de fond délivré depuis l'été 2021 aux malades de plus de 12 ans, allait prochainement pouvoir être prescrit également à des malades plus jeunes. Il sera disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière.

Cette trithérapie, développée par le laboratoire américain Vertex, se présente sous la forme de comprimés que les patients devront prendre à vie. Les associations qualifient ce traitement de petite révolution.

Ce médicament réduit de manière très impressionnante les effets de la mucoviscidose

Cette maladie rare et incurable détruit petit à petit les fonctions respiratoires et digestives des malades. Les patients qui prennent déjà tous les jours ce nouveau traitement témoignent d’une amélioration considérable de leur qualité de vie. Le Kaftrio leur permet de respirer à nouveau et transforme presque leur pathologie si invalidante en maladie chronique, avec des symptômes régulés grâce au traitement.

Les autorités de santé disposent, en revanche, de peu de données sur l'efficacité à long terme de ce traitement, mais la balance bénéfice-risque a très largement penché en faveur de la prescription de ce traitement, qui permet aux malades de moins souffrir, et de mieux vivre avec cette maladie.

Ce nouveau médicament constitue une avancée médicale considérable dans la prise en charge de la mucoviscidose. Toutefois, s'il soulage les patients, le traitement Kaftrio ne les guérit pas. Par ailleurs, il ne peut pas être prescrit à tous les malades : la recherche se poursuit pour trouver d'autres traitements pour les 35% de patients qui ne sont pas éligibles à cette nouvelle thérapie.

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