États-Unis : un premier traitement autorisé pour les enfants atteints de nanisme

Un espoir pour les enfants atteint d'achondroplasie, "la forme la plus fréquente de nanisme", rapporte Le Journal de Montréal. Un médicament pour améliorer la croissance des personnes souffrant de nanisme a été approuvé par les autorités américaines. Il devra "répondre à un besoin médical insatisfait pour plus de 10 000 enfants aux États-Unis", a expliqué Theresa Kehoe, responsable au sein de l’Agence américaine des médicaments (FDA). 

1,57 centimètre de plus, c'est ce que permettrait ce traitement commercialisé par le laboratoire BioMarin. D'après son essai clinique réalisé sur 121 personnes âgées de 5 à 14 ans, les participants ayant reçu Voxzogo ont grandi de 1,57 centimètre de plus comparé à ceux ayant reçu le placebo, précise la FDA. Ce médicament devra être administré sous la forme d’une injection sous-cutanée une fois par jour, a-t-on précisé dans un communiqué publié vendredi 19 novembre. 

Un traitement déjà autorisé dans l'UE

Pour rappel, un enfant sur 15.000 à 40.000 naissances dans le monde souffre de cette maladie génétique. La taille d'un adulte atteint d'achondroplasie atteint en moyenne d'environ 1,2 mètre.

"Plus d’une décennie de recherches scientifiques soutiennent l’avancée médicale que représente le Voxzogo", s'est réjoui Jean-Jacques Bienaimé, le PDG de BioMarin. À noter que ces tests ont révélé des effets secondaires, notamment des vomissements et une hypotension, à savoir une baisse de la tension artérielle qui peut provoquer des vertiges et des évanouissements.

Ce traitement devrait être disponible aux États-Unis dès le mois de décembre alors qu'il a déjà été autorisé dans l’Union européenne depuis cet été. Voxzogo est par ailleurs "en cours d'examen au Japon, au Brésil et en Australie", indique un article du quotidien Ouest France. 

Une découverte scientifique qui ne fait pas l'unanimité puisque certains redoutent que ce type de soins n'accentue les stigmatisations envers les personnes atteintes de nanisme, trop souvent jugées comme "anormales".