1 min de lecture Santé

États-Unis : décès d'une enfant traitée par thérapie génique

Une petite fille de 5 ans est décédée alors qu'elle avait reçu un traitement par thérapie génique dans une clinique aux États-Unis. Une enquête a été ouverte pour déterminer les causes du décès.

La patiente, une fille de 5 ans, n'était pas hospitalisée au moment de son décès
La patiente, une fille de 5 ans, n'était pas hospitalisée au moment de son décès Crédit : Remko DE WAAL / ANP / AFP
Venantia
Venantia Petillault et AFP

Un traitement qui aurait peut-être mal tourné. La biotech française Lysogene a annoncé jeudi 15 octobre le décès d'une de ses patientes, une fillette de cinq ans, traitée aux États-Unis dans le cadre d'une étude clinique évaluant un traitement par thérapie génique d'une maladie pédiatrique rare et incurable.

L'entreprise précise dans un communiqué que "la cause immédiate du décès est pour le moment inconnue" et qu'"à ce stade, il n'y a pas de preuve que cet événement soit lié à l'administration du produit" utilisé dans cette étude clinique internationale en phase 2/3 (sur une procédure de tests en trois phases). La patiente est une fille de 5 ans, qui n'était pas hospitalisée au moment de son décès. Elle avait déjà reçu le traitement dans un des quatre centres américains d'essai clinique de Lysogene et était retournée à son domicile, a précisé l'entreprise.

18 patients traité dans le cadre de cette étude clinique

L'essai clinique LYS-SAF302 vise à développer une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), qui est une maladie pédiatrique neurodégénérative grave, d'origine génétique, actuellement incurable et aussi connue comme la maladie de Sanfilippo de type A. Pour l'instant, 18 patients ont été traités dans le cadre de cette étude clinique, en Europe et aux États-Unis.

L'entreprise s'est dite "profondément attristée par le décès de cet enfant" et maintient "son engagement à l'égard du programme LYS-SAF302 et de la communauté de patients Sanfilippo". L'entreprise assure être en train de compiler "des informations additionnelles" et va mener une enquête pour définir les causes du décès.

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