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États-Unis : un médicament contre la cécité vendu 850.000 dollars

Issu de la thérapie génique, ce médicament pourrait empêcher la cécité totale des personnes atteintes d'une maladie génétique rare.

Un médicament contre la cécité sera vendu 850.000 dollars aux États-Unis
Un médicament contre la cécité sera vendu 850.000 dollars aux États-Unis
Crédit : iStock
Laure-Hélène de Vriendt & AFP

Un prix affolant. Aux États-Unis, un médicament appelé Luxturna sera vendu 850.000 dollars, devenant ainsi l'un des traitements les plus chers au monde. Ce médicament contre la dégénérescence héréditaire de la rétine, pouvant évoluer vers la cécité totale, est administré en dose unique, a précisé son fabricant, la société de biotechnologies Spark Therapeutics, basée à Philadelphie

Dans le détail, il va coûter 425.000 dollars par œil mais le prix final reste en dessous du million de dollars envisagé initialement lorsqu'il avait reçu l'autorisation de l'agence américaine du médicament (FDA) en décembre dernier. 

Cette annonce intervient en plein débat sur le coût des médicaments aux États-Unis, notamment sur les prix des traitements dits innovants, et ne devrait pas manquer de susciter des protestations. Devançant les critiques, la société Spark a promis de rembourser les malades si le traitement n'était pas efficace et envisage également de demander aux autorités sanitaires d'autoriser un paiement par étapes. 

Un médicament issu de la thérapie génique

Luxturna est considéré comme le premier médicament américain issu de la thérapie génique, qui consiste à corriger une anomalie génétique en réparant le gène défectueux. Environ 1.000 cas de personnes souffrant de la dégénérescence héréditaire de la rétine sont recensées actuellement aux États-Unis et de 10 à 20 nouveaux cas sont attendus par an dans les prochaines années. 

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Outre Luxturna, d'autres médicaments avoisinent actuellement le million de dollars, même s'ils nécessitent souvent plusieurs doses. C'est le cas de Spinraza (Nusinersen en Europe), développé contre l'atrophie musculaire, et de Soliris, qui traite une maladie rare des reins. Ils coûtent tous les deux environ 750.000 dollars. La palme du médicament le plus cher au monde revient toutefois à Glybera, premier médicament génique, vendu un million de dollars par le groupe néerlandais UniQure pour soigner plusieurs maladies génétiques.

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