Sida, mucoviscidose, leucémie : la thérapie génique fait ses preuves

Elle progresse à pas de loup, et sauve pourtant de plus en plus de vies. La thérapie génique, ce traitement qui utilise la génétique pour cibler les cellules malades, connaît aujourd'hui des avancées prometteuses pour plusieurs maladies graves comme la leucémie, la mucoviscidose ou le sida. Fin décembre, à l'hôpital Necker-Enfants malades de Paris, c'est un jeune patient atteint de la drépanocytose qui a été traité avec succès. Selon les médecins, il serait actuellement en rémission.

La drépanocytose est une des maladies génétiques les plus répandues en France. En cause dans cette maladie, un gène défectueux qui entraîne une déformation des globules rouges dans le sang (les fameux globules "en faucille") et qui se traduit par de l'anémie et des douleurs articulaires. Concrètement, les médecins ont simplement prélevé et réinjecté des cellules sanguines au jeune patient : une technique moins lourde à supporter que la greffe de moelle, qui reste le traitement contre la drépanocytose le plus répandu aujourd'hui.

Si l'on parle de thérapie génique, c'est tout simplement parce que les médecins transforment le contenu génétique des cellules sanguines prélevées sur le patient. Plus précisément, ils y remplacent le gène défectueux par un gène non malade, avant de réinjecter les cellules dans l'organisme du patient. Les cellules saines continuent à se multiplier dans son corps. Et le résultat est probant : neuf mois après son traitement, la moitié de l'hémoglobine du jeune homme est saine.

La lutte "encourageante" contre la mucoviscidose

D'autres champs de la recherche en génétique médicale commencent à porter leurs fruits. Parmi les plus prometteurs, le traitement génique contre la mucoviscidose. Il s'agit d'une maladie génétique qui touche les fonctions respiratoires et digestives. À l'Imperial College de Londres, une équipe de chercheurs a en effet mis en place une technique qui consiste à faire inhaler au malade des molécules d'ADN contenant une copie saine du gène défectueux, pour les faire parvenir jusqu'aux cellules des poumons.

Là aussi, les résultats donnent espoir : après un an de traitement, les patients du groupe thérapie génique avaient une fonction respiratoire supérieure de 3,7% à ceux qui avaient reçu un placebo. Pour l'heure, le traitement consiste surtout à stabiliser les symptômes de la maladie, mais sont cependant qualifiés de "significatifs" et "encourageants" par les chercheurs. L'équipe en charge du projet poursuit d'ailleurs ses recherches pour améliorer le dosage et les vecteurs du traitement.

Sida : les dernières recherches très prometteuses

Mais les maladies génétiques ne sont cependant pas seules dans le viseur de la thérapie génique. Plusieurs chercheurs travaillent ainsi à une thérapie génique contre le sida, capable de ralentir très nettement la progression du virus. À tel point que certains patients, qui ont pu bénéficier du traitement, ont pu interrompre pendant trois mois leurs traitements antirétroviraux classiques.

Dans le cas du sida, la prolifération du virus n'est pas due à un gène défectueux mais, paradoxalement, à un gène "normal", qui concerne plus de 99% de la population mondiale. Le problème de ce gène, c'est qu'il dote les cellules immunitaires du corps de capteurs qui reconnaissent le VIH... Mais qui le laisse tout de même s'attacher, et ce, jusqu'à ce que le virus et la cellule fusionnent. Ensuite, la cellule contaminée se reproduit, ce qui rend le système immunitaire de moins en moins performant.

Pour soigner les malades du sida, la technique se rapproche de celle utilisée dans la thérapie contre la drépanocytose : on a prélevé leurs cellules immunitaires, modifié le gène responsable de l'expression du capteur et laissé les cellules se reproduire avant de réinjecter les cellules au patient. Ce traitement ne permet pas pour l'heure d'éradiquer le virus. il faut cependant office de traitement complémentaire : il pourrait offrir aux patients la possibilité d'arrêter, temporairement, la prise de