Pourra-t-on prochainement soigner la myopathie de Duchenne ? Des équipes de chercheurs ont découvert un gène médicament qui pourrait permettre de lutter contre cette maladie qui concerne un enfant garçon sur 3.500. "Cette technique consiste à masquer la partie malade du gène pour faire en sorte qu'il fonctionne quand même", explique Serge Braun, le directeur scientifique de l'association française contre les myopathies (AFM- Téléthon).
Le gène permet de préserver et restaurer la force
Serge Braun, de l'AFM
"Il permet de préserver et restaurer la force. On a vu ça pour l'instant chez la souris et certains chiens, puisque la maladie est présente chez le golden retriever", poursuit-il. La myopathie est une dégénérescence progressive des muscles, provoque l'affaiblissement progressif et conduit à la mort généralement avant les trente ans du malade.
Les équipes de chercheurs vont désormais déposer les dossiers. Un processus administratif qui devrait durer, selon Serge Braun, "un peu moins d'une année" et mener vers des tests sur l'homme "au début 2016". Resteront alors plusieurs années d'essais cliniques : "La recherche clinique est longue et coûteuse mais c'est un passage obligé".
Sans les dons, rien ne serait possible
Serge Braun
Et le directeur scientifique de la l'AFM de se féliciter des dons des Français pour faire avancer la recherche : "Sans eux, rien ne serait possible".
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